昨日,國家衛(wèi)生健康委員會、科技部、工信部、藥監(jiān)總局、中醫(yī)藥管理局5部門聯(lián)合公布《第一批罕見病目錄》。首批目錄納入了血友病、白化病等121種疾病,因冰桶挑戰(zhàn)活動被社會公眾熟知的罕見病“漸凍人癥”——肌萎縮側索硬化也被納入。
業(yè)內人士認為,目錄的出臺將提高藥企對罕見病用藥的研發(fā)積極性,加快罕見病藥品上市進程,從而改善罕見病患者的生活質量,并將為罕見病藥物納入醫(yī)保提供參考依據。
釋疑1
首批罕見病目錄如何產生?
國家衛(wèi)健委有關負責人表示,該目錄根據我國人口疾病罹患情況、醫(yī)療技術水平、疾病負擔和保障水平等,參考國際經驗,由不同領域權威專家按照一定工作程序遴選產生。
目錄廣泛征求了相關部委和行業(yè)意見并達成一致。
業(yè)內人士指出,這是自2016年1月原國家衛(wèi)生計生委成立罕見病診療與保障專家委員會后,經過兩年多時間的研究和醞釀后交出的首份“答卷”。
據介紹,研究提出符合我國國情的罕見病定義和病種范圍,是專家委員會的職責之一。
此外,專家委員會還負責組織制定罕見病防治有關技術規(guī)范和臨床路徑,對罕見病的預防、篩查、診療、用藥、康復及保障等工作提出建議。
專家委員會由鐘南山等3位中國工程院院士擔任顧問,18名專家組成,涉及罕見病診療、藥學和藥品供應保障、罕見病篩查、醫(yī)療保險、新農合、衛(wèi)生經濟學等領域。
釋疑2
目錄發(fā)布與患者有何關系?
“罕見病目錄認定的疾病大多是臨床需求比較急迫,疾病負擔較為嚴重,社會關注度較高的疾病?!焙币姴≈扑幤髽I(yè)負責人王曉暉指出。
由于治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少、研發(fā)成本高,很少有制藥企業(yè)進行研發(fā)生產,這些藥被稱為“孤兒藥”。據王曉暉統(tǒng)計,首批進入目錄的121種罕見病中,目前有40多種已經有批準上市的治療藥物,而其中在國內上市的僅20多種。
罕見病公益組織病痛挑戰(zhàn)基金會、北京藥伙伴罕見病數據研究院撰文指出,目錄將加速孤兒藥在國內的上市,國內藥企也將比以往更有積極性去自主創(chuàng)新研發(fā)孤兒藥,為罕見病患者提供更多、有效、可負擔的治療手段,從而改善罕見病患者的生活質量。
“科研機構和藥物研發(fā)企業(yè)可以有的放矢,針對目錄中的疾病開展藥物研發(fā)?!蓖鯐詴熗瑫r認為,對藥監(jiān)、醫(yī)保等政府部門來說,納入目錄內的病種在優(yōu)先審評審批、免臨床試驗或有條件審批等方面具有了依據,對未來制定和完善罕見病相關醫(yī)療保障制度也提供了參考。
釋疑3
納入目錄病種有何條件?
上述國家衛(wèi)健委負責人透露,未來各部門將按照分批制訂、動態(tài)更新的工作方式,依據工作程序,逐步完善我國罕見病目錄。
記者注意到,就在不久前國家衛(wèi)健委公布了《罕見病目錄制訂工作程序》,提出今后將分批遴選目錄覆蓋病種,對目錄進行動態(tài)更新,目錄更新時間原則上不短于2年。
納入目錄的病種應當同時滿足四項條件,分別為國際國內有證據表明發(fā)病率或患病率較低;對患者和家庭危害較大;有明確診斷方法;有治療或干預手段、經濟可負擔,或尚無有效治療或干預手段、但已納入國家科研專項。
針對目錄制訂程序,文件提出,國家有關部門、省級衛(wèi)生健康行政部門、國家級行業(yè)學會或協(xié)會、民政部注冊登記的相關民間組織,可以提出增加目錄病種的申請,并向國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家委員會辦公室提供申請材料。
經專家論證形成目錄(征求意見稿)后,國家衛(wèi)健委組織征求意見。根據反饋意見情況,決定是否再次召開論證會議,最終確定目錄并公布。
(記者 許雯)
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